Getty ImagesABD’de Zolgensma tedavisi gören ve hastalığın ilerlemesine mani olunan birinci çocuklardan biri
İngiltere Ulusal Sıhhat Hizmetleri (NHS) bu yıl bebekler ve küçük çocuklarda görülen az lakin ölümcül bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi (SMA) tedavisinde birinci defa, dünyanın en değerli ilacı Zolgensma’yı kullanmaya hazırlanıyor.
Bir dozu yaklaşık 2,5 milyon dolara mal olan Zolgensma, merkezi hudut sistemini bozmak suretiyle kasları zayıflatan ve giderek hareket edemez hale getiren genetik bir hastalık olan SMA’nın ilerlemesini durduruyor.
Tek doz verilen ve hastalığa yol açan yanlışlı SMN1 geninin yerini alan bu ilaçtan İngiltere’de her yıl 80 civarında çocuğun faydalanabileceği açıklandı. İlacın içindeki “onasemnogene abeparvovec” isimli unsur hastalığa yol açan bozuk geni tamir ediyor ve kas hareketliliği ve hudut sistemi sıhhati için kural olan proteinleri üretiyor.
Tip 1 SMA denilen, hastalığın daha ağır versiyonu ile dünyaya gelen bebekler ekseriyetle en fazla iki yıl yaşayabiliyor.
Zolgensma’nın tesiri ne?
Zolgensma aslında hastalığı tedavi etmiyor yani bedendeki hasarı geri döndüremiyor ancak hastalığın ilerlemesini durduruyor. Bu da bebeklerin teneffüs aygıtına bağlı olmaksızın nefes alabilmesini, oturup, emeklemesini hatta yürümesini sağlıyor ve bir dozluk tedavinin tesiri beş yıldan fazla bir müddet devam ediyor.
Hastalığın şimdi belirtilerini göstermeden teşhis edildiği bebeklerde Zolgensma “tedaviye çok yakın” bir tesir yaratıyor.
Ama az hastalıkların tedavisi için yeni geliştirilen bir çok ilaçta olduğu üzere Zolgensma’nın da uzun vadeli tesirleri konusunda da kâfi data yok. Ayrıyeten Zolgensma’nın genel kullanım için onaylanması çok yeni.
SMA her 10 bin bebekte bir çıkabilen bir hastalık ve İngiltere’de her yıl 65 bebek bu hastalıkla doğuyor ve bunların yüzde 60 kadarı SMA’nın daha ağır çeşidi olan Tip 1 çıkıyor.
Getty ImagesTürkiye’de şu anda SMA’ya karşı Spinraza isimli ilaç sigorta tarafından karşılanıyor‘Büyük indirim alındı’
Zolgensma, İsviçre ilaç firması Novartis tarafından üretiliyor. Gen tedavisi ilaçları üreten Novartis dünyanın en güçlü ilaç firmalarından biri.
İngiltere Sıhhat Hizmetleri’nin Zolgensma için aldığı indirimli fiyat bilinmeyen tutuluyor ancak bunun büyük bir indirim olduğu söyleniyor.
Tekrar de bu NHS tarafından uygulanacak en değerli tedavi olacak.
İlacın bu kadar kıymetli olması çok eleştirildi lakin şirket, bir seferlik bir tedavi için bu fiyatın adil olduğunu savundu.
Dünya çapında her yıl 60 bin çocuğa SMA teşhisi konuyor. Zolgensma şu ana kadar 40 civarına ülke tarafından onaylandı ve 1000’den fazla çocuğa tedavi uygulandı.
Zolgensma, Türkiye’de hala Toplumsal Güvenlik Kurumu tarafından onaylanmış değil.
Türkiye’de SMA hastası çocuklara, bugüne kadar İngiltere’de de kullanılan Spinraza fiyatsız olarak sunuluyor.
Aileler 2 yaşından küçük ve 21 kilodan az çocuklara uygulanabilen Zolgensma’nın fiyatsız sunulması için Türkiye’de de kampanyalar yürütüyor.
Cumhuriyet
